药械审批改革再加码 “真实世界证据”落地加速

Evidence，RWE），指通过对限于的真实世界数据展开合理和充份的分析所取得的关于药物的用于情况和潜在受益-风险的临床证据。真实世界数据既可用作反对药物研发与监管决策，也可用作其它科学目的，是减缓医药产品开发的有力补足。

　　3月26日，国家药监局批准后艾尔建公司“青光眼引流管”登记，沦为我国首个用于境内真实世界数据获批上市的医疗器械产品。　　过去真实世界证据的定位主要是符合上市后与药物安全性涉及的监管拒绝。如今，它的应用于已相比之下远超过了药物警戒的范畴，被普遍应用于医疗身体健康行业的有所不同利益涉及方。

而《指导原则》的实施则与众不同了药械审评审核改革，适时地跟上了这一趟车。而如何用于好真实世界证据加快药械上市则沦为各家企业战略差异定位的新“利器”。　　从“可有可无”到“不可或缺”　　近年来国内创意药物的研发和上市速度对其质量和效率明确提出了更高的拒绝。

如何利用真实世界证据评价药物的有效性和安全性就这样被推向台前。　　真实世界研究（RWR/RWS）是指针对预设的临床问题，在真实世界环境下搜集与研究对象身体健康有关的数据或基于这些数据派生的汇总数据，通过分析，取得药物的用于情况及潜在受益-风险的临床证据的研究过程。而真实世界数据（RWD）是指源于日常所搜集的各种与患者健康状况和/或医疗及保健有关的数据。　　《指导原则》也得出了一些应用于范围，但不仅仅限于以下领域，如为新药登记上市获取有效性和安全性的证据；二是为已上市药物的说明书更改获取证据；三是为药物上市后拒绝或再行评价获取证据等。

　　如何在后疫情时代确保研发成果落地，保证创意药物临床应用于的安全性，真实世界数据等新政策沦为诸多跨国医疗企业的布局高地。　　波士顿科学亚太区首席医务官及医学事务和公共卫生经济学副总裁张明东在拒绝接受21世纪经济报导专访时回应，“未来是数字化的世界，而医疗领域的海量数据不具备指导价值。”　　医疗数据不会更加多，除了电子病历，还包括病人通过各类智能穿戴设备主动展开身体健康监测的数据等。

张明东说明，“大量的主动身体健康监护的数据也是真实世界数据的一部分。如何充分利用和挖出这些海量数据，产生有价值的证据来作为医疗的指南，指导产品监管、医保决策和病人展开身体健康的生活方式等，这是医学未来发展的大趋势。”　　产学研合作加快　　为前进我国医疗器械审评审核制度改革，探寻将临床真实世界数据用作医疗器械产品登记，2019年6月，国家药监局与海南省政府牵头启动了海南临床真实世界数据应用于试点工作。

艾尔建的青光眼引流管是“不吃到”该政策红利的第一个试点和上市产品，在登记中用于了临床真实世界证据展开人种差异评价，为国内首个通过该途径获批的产品。　　2019年10月，据海南博鳌乐城先行区公开发表资料表明，于是以前进竣工规划总床位数500床、占地面积大约145亩的博鳌研究型医院，作为国家真实世界临床数据研究中心。　　2020年4月，真实世界数据研究创意中心开馆正式成立。

器械厂商波士顿科学启动了全球首款重复使用十二指肠镜EXALT Model D真实世界数据研究。　　张明东回应，真实世界数据研究带给的益处非常明显，一是让先进设备的药品和器械通过真实世界数据作为补足数据的形式，减缓审核和上市后的产品监管。二是反对适应症的扩展。

“没分开做到临床实验，而是通过系统中的真实世界数据的研究来产生证据反对适应症的批准后。”三是用作上市后产品监测。

　　今年7月3日，艾尔建牵头上海九院、博鳌超级医院积极开展乔雅登规模落地和临床数据搜集，这是艾尔建再行一次用于真实世界数据这一“武器”指导涉及临床医疗研究与决策。　　除了企业，更好的研究机构也争相重新加入这一“潮流”。　　7月6日，IQVIA艾昆纬与复旦大学教育发展基金会及复旦大学公共卫生学院签下，双方为培育涉及领域的高水平研究人才，联合推展国内公共卫生技术评估、公共卫生经济学及真实世界研究的学科发展与应用于达成协议战略合作。

　　7月10日，真实世界数据研究学术交流培训不会在博鳌乐城举办。海南省药品监督管理局主任科员赵锦回应省药品监督管理局下一步不会之后推展医疗器械的第二批试点工作。　　人才、数据难题待解　　从公共卫生技术评估、公共卫生经济学到真实世界研究等领域，从政府决策层面到企业，关注度和认可度更加低，但人才资源、高质量数据等方面建设跟这个政策一起才“刚跟上”。　　“决策部门从国家医保局到国家卫健委，对公共卫生技术评估、公共卫生经济学等评估工具的认可度是十分低的。

”IQVIA大中华区公共卫生经济与真实世界证据负责人谢洋在拒绝接受21世纪经济报导专访时回应，“这是为新产品医保管理制度的评估科学化和系统化往前前进的一个最重要步骤。”　　与此同时，目前要寻找需要娴熟运用这些评估工具的人才是有显著短板的。　　“一是之前这个领域比较较为冷门，国内只有少数几家高校在培育涉及人才，人数较少，”谢洋回应，“二是动手能力的问题：学生对如何搭起模型、如何设计真实世界研究，在动手层面也有严重不足。”　　另外，真实世界数据的质量和标准化是目前国内较为大的挑战。

如何确保高质量的数据，也是监管方十分关心的问题。　　“我们反复强调数据的科学性和严谨性问题，因为不必好不会产生低质量证据的问题。

”谢洋指出，目前我国在数据管理上还有缺乏，“这只不过是种菜、洗菜和炒菜的过程。把菜种出来，但上面有泥巴，怎样清除，获得整洁、精确的数据来分析和研究，是目前真实世界研究发展路径上最重要的挑战之一。”　　不管是跨国药企还是本土药企，在今年《指导原则》实施后，很多企业都在注目。

“接下来一两年里，大家可能会看见更好的案例经常出现，企业要做到更加多的投放和打算，还包括研究及人才团队建设等。”谢洋指出。

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